В медицинские учреждения в 63 субъектах Российской Федерации отгружено около 9,5 тысяч упаковок препарата. С его помощью в общей сложности более 300 пациентов смогут начать лечение редкого наследственного заболевания, информирует «Тихоокеанская Россия», ТоРосс.
Эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®) включён в программу высокозатратных нозологий с 2021 года. Это единственный препарат для подкожного введения, который применяется для профилактики или снижения частоты кровотечений у пациентов с несворачиваемостью крови (гемофилией А) вне зависимости от их возраста или наличия ингибиторов к фактору крови VIII. Эмицизумаб ― это моноклональное антитело, которое имитирует функцию отсутствующего при гемофилии А фактора свёртывания VIII, таким образом восстанавливая нормальный процесс свёртывания крови. В настоящее время более 10 тысяч пациентов в разных странах получают лечение эмицизумабом.
Чтобы сделать лечение эмицизумабом максимально удобным, компания «Рош» запустила программу бесплатного предоставления пациентам необходимых средств для проведения подкожных инъекций. «Мы активно работаем с нашим локальным партнёром по производству, дистрибьюторами, врачами, пациентским сообществом и, конечно, представителями органов государственной власти, чтобы каждый пациент, кому показан эмицизумаб, мог получить его своевременно и в необходимом объёме», – уверяет руководитель отдела по стратегическому взаимодействию с органами государственной власти и развитию здравоохранения АО «Рош-Москва» Дмитрий Козлов.
Кроме того, начиная с 2021 года в лабораториях российских экспертных центров по гемофилии стали доступны новые методы определения уровня VIII фактора и ингибитора. Услуга доступна на безвозмездной основе для пациентов, получающих лечение эмицизумабом, и включает забор крови и доставку биообразцов до лаборатории из всех регионов страны.
О гемофилии A
Гемофилия А является серьёзным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свёртывания крови, что приводит к неконтролируемым, спонтанным и нередко жизнеугрожающим кровотечениям. В России насчитывается около 10 тысяч пациентов с гемофилией, наиболее распространённым типом заболевания является гемофилия А, из которых примерно 60 % имеют тяжёлую форму заболевания. У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве фактор свёртывания крови VIII—белок, участвующий в процессе свёртывания крови. Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор свёртывания крови VIII объединяет факторы свёртывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах. Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку часто вызывают боль и могут привести к хроническому отёку, деформации, нарушению подвижности и поражению сустава. Серьёзным осложнением лечения является выработка ингибиторов к препаратам фактора VIII. Ингибиторы представляют собой антитела, вырабатываемые иммунной системой организма, которые связываются с экзогенным фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.
Об эмицизумабе
Эмицизумаб (Гемлибра®) — биспецифичное моноклональное антитело, которое связывает факторы свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Препарат предназначен для профилактики кровотечений у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А и у пациентов с тяжёлой формой гемофилии А без ингибиторов фактора VIII. В клинических исследованиях эмицизумаб продемонстрировал значительное снижение количества кровотечений, что позволяет предотвратить или остановить дальнейшую инвалидизацию пациентов. Препарат вводится подкожно, путём инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю, один раз в две недели или один раз в четыре недели. Эмицизумаб зарегистрирован в Российской Федерации с октября 2018 года (регистрационное удостоверение NoЛП-005110-151018). Препарат включён в Российские клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии.