На проведение третьей (заключительной) фазы клинических исследований оригинального препарата для лечения рассеянного склероза разрешение Министерства здравоохранения получила Биотехнологическая компания BIOCAD. В ходе исследований I и II фазы препарат показал высокую эффективность: у пациентов снизилось число обострений и уменьшились проявления заболевания. Кроме того, по исследуемой схеме препарат вводится раз в полгода, что может повысить приверженность пациентов такому лечению. Результаты III фазы позволят начать процедуру регистрации препарата, его выход на рынок ожидается в течение пяти лет, информирует «Тихоокеанская Россия», ТоРосс.
Лечение рассеянного склероза является одной из актуальных проблем современной практической неврологии. Это хроническое аутоиммунное заболевание, при котором поражается миелиновая оболочка нервных волокон головного и спинного мозга и происходят дегенеративные изменения в центральной нервной системе. Рассеянный склероз может привести к нарушениям двигательной активности, парезам, снижению интеллекта и полному параличу. Заболеванию чаще всего подвержены люди молодого и среднего возраста (15 – 40 лет). По данным Атласа Международной Федерации больных рассеянным склерозом, в мире порядка 2,8 миллиона людей живут с этим диагнозом, причём в последние годы их число растёт.
Заболевание протекает волнообразно: обострения сменяются периодами ремиссии. В тех областях, где антитела агрессивнее атакуют миелиновую оболочку, и появляется больше очагов, возникают различные клинические проявления заболевания: парезы, параличи конечностей, могут нарушаться функции внутренних органов. После обострения функции восстанавливаются, но не всегда полностью, и с каждым разом поражения могут становиться всё серьёзнее и в итоге привести к инвалидизации.
Новая разработка BIOCAD, препарат с кодом BCD-132, это гуманизированное моноклональное антитело с модифицированным профилем гликозилирования, обладающее специфичностью к антигену CD20 на поверхности В-лимфоцитов. Препарат используется для лечения рассеянного склероза благодаря его способности связываться с CD20-положительными клетками, которые играют ключевую роль в протекании заболевания.
«При рассеянном склерозе происходит неизвестная поломка в организме, и собственные антитела начинают работать против своих же здоровых тканей – миелиновой оболочки нервов, – поясняет директор департамента клинической разработки BIOCAD Юлия Линькова. – По результатам терапии новым препаратом у пациентов значительно снижается количество очагов демиелинизации головного мозга по данным МРТ и существенно уменьшается количество обострений. Эти результаты позволяют нам с уверенностью идти в третью фазу клинических исследований, главная цель которых – остановить прогрессирование инвалидизации и добиться улучшения качества жизни пациентов».
Препарат был изучен в рамках клинического исследования I и II фазы у больных рассеянным склерозом с обострениями. Были оценены фармакокинетические и фармакодинамические параметры, которые показали быстрое и продолжительное истощение пула целевых B-клеток. По результатам полугода терапии в рамках исследования II фазы доказано превосходство препарата над плацебо и его не меньшая по сравнению с препаратом сравнения (терифлуномид) эффективность. По оценке динамики ключевых параметров МРТ головного мозга и клинических показателей у пациентов наблюдалось значительное снижение активности демиелинизирующего процесса в головном мозге и уменьшение количества обострений. Также исследования показали, что препарат хорошо переносится пациентами. Полученные данные позволили выбрать оптимальную терапевтическую дозу BCD-132 для её дальнейшего изучения.
Успешные результаты клинического исследования I и II фазы позволили выйти на финальную, третью фазу – BCD-132-4/MIRANTIBUS. В ней примут участие не менее 336 пациентов с рассеянным склерозом с обострениями. Более глубокому изучению подвергнутся показатели эффективности и безопасности препарата по отношению с аналогичными показателями у пациентов, получающих препарат сравнения. После этого запустят процесс регистрации нового препарата для дальнейшего применения в медицинской практике.
На данный момент радикального лечения рассеянного склероза не существует, однако разработаны в разной степени эффективные способы терапии препаратами, изменяющими течение рассеянного склероза (ПИТРС). Они способствуют снижению количества обострений или даже сводят их к нулю, контролируя иммуноагрессию и уменьшая скорость инвалидизации пациента, которая без применения этих препаратов может наступить очень быстро.
Некоторые более ранние поколения ПИТРС предполагают внутримышечные инъекции препаратов пожизненно с введением практически через день. К тому же многие препараты интерфероновой природы могут повлечь за собой нежелательные реакции при неправильном введении (синяки и другие местные проявления) и могут вызывать гриппоподобный синдром, повышение температуры. Качество жизни пациентов ухудшается, в том числе из-за подобной изматывающей терапии, и пациенты могут устраивать себе так называемые «лекарственные каникулы», которые провоцируют более частые обострения. Новый препарат предполагает введение один раз в полгода, что потенциально может повысить приверженность терапии и качество жизни пациентов с рассеянным склерозом, сообщает Биотехнологическая компания BIOCAD